凭证Coherent Market Insights的估测,全球细胞与基因治疗市场将从2017年的60亿美元增添至2026年的350亿美元,年均复合增添率达22%。
参照单抗药物的生长,单抗药物的生长离不开一直地手艺积累以及多款重磅产品的问世。细胞与基因治疗行业履历多年的曲折前行与手艺积累,手艺端设计和修饰逐步完善,慢病毒、AAV、LNP、Galnac等递送系统在疗法中应用的逐渐成熟;同时销售端,ASO药物Spinraza 已经成为10 亿级的重磅产品,诺华97亿美金收购的 Inclisiran,Zolgensma 销量一连上升,这些重磅或潜在重磅药物的泛起,都预示着细胞与基因疗法正式进入行业商业化阶段。
本次运动将重点探讨细胞与基因治疗等生物医药领域未来生长趋势。
臻格生物 总司理?沈智勇先生
?臻格生物是注册于中国(上海)自由商业试验区临港新片区的国家级高新手艺企业,由多位留美归国职员建设;焦点营业为大分子生物药研发、CDMO效劳、哺乳动物细胞作育基开发及生产等。臻格生物现在拥有位于上海国际医学园区面积为4500㎡的生物药研发中心、中试实验室以及位于美国马里兰州面积为4000平方英尺的生物药前端研发效劳实验室;预计在2020年11月完成位于临港新片区面积为10000㎡的GMP中试厂房及作育基生产设施建设,于2020年09月21日正式启动面积为60000㎡的生物医药GMP商业化生产基地建设事情。2020年6月与上海皓元医药股份有限公司强强联手建设上海臻皓生物手艺有限公司,结构抗体偶联药物(Antibody-Drug-Conjugate,ADC)的CDMO营业。
安龙生物 朱翔女士
安龙生物建设于2019年8月,是一家专注于基因治疗的首创公司。营业领域涵盖眼科中湿性黄斑病变(wAMD)的基因治疗、AAV载体筛选等,均为当下通过基因治疗相对更为有用的领域,具有市场远景广,营业延展性强,附加值高的特点,别的安龙生物还通过与外洋领先公司相助开展有关有数病的基因治疗项目。
韦翰斯生物 首创人 高鹏飞先生
上海韦翰斯生物医药科技有限公司(以下简称“韦翰斯生物”)建设于2016年,是一家遗传检测的综合效劳供应商。公司营业涵盖出生缺陷防控类筛查、遗传病辅助诊断、不孕不育与辅助生殖诊断、亲缘关系检测以及遗传病偏向的科研效劳等领域。
翰颐资源 合资人 周颖华先生
招商局资源 董事?韩厉玲女士
久有基金?投资部总司理 ?伍贤骏先生
本次闭门交流聚会的key takeaways如下:
1.跨国药企与生物科技公司的相互加持,无疑加速了基因治疗的研发与商业化。据德勤统计,至2019年底,全球共推出凌驾27种细胞和基因疗法产品,约有990家公司专注这一领域,2款基因治疗药物相继获批上市。热浪转达至海内略滞后2年,仍有五加和、和元生物、奥源和力、信心医药、纽福斯、希元生物等生物科技公司,舒泰神、诺思兰德、亿胜生物等大型生物医药企业,以及主业非医药类的好比姚记科技这类实业集团都加入到了却构基因疗法的相关管线中来。
2. 投资基因治疗项目值得关注的几点:1.聚焦手艺平台的可落地性和可拓展性;2.考量早期项目的工业化人才;3.?深度剖析工业链的重点与难点,自动出击做结构;4.掌握手艺趋势,前瞻性结构突破性希望。现在临床研究中80%的基因治疗接纳了AAV病毒载体,而AAV自己是有限的。若是接纳更大或更小的病毒,如腺病毒、慢病毒等,使用这些病毒载体、构建新的手艺平台,可以治疗更多疾病,也值得关注。
3. 2020年迄今为止,传奇生物、永泰生物和药明巨诺三家企业先后申请上市,管线漫衍显着较量疏散,靶点重叠的产品,只有CD19、BCMA和CD22三个。?在靶点选择方面,可以作为依据的临床数据却很少,除了已经经由临床验证的CD19之外,其余靶点大多是摸着石头过河。这也吸引了大宗的企业最先涉足细胞治疗产品研发。在“过河”的历程中,BCMA靶点在多方验证下最先崭露头角,可是BCMA之后,哪个靶点将会成为下一个大热门,却又没了定论。有人以为血液瘤治疗上尚有许多生长空间,有人以为应该寻找新的实体瘤靶点,也有人以为应当控制产品本钱做off-the-shelf的UCAR-T产品。各家企业都在渺茫之时,正是首创企业在行业中占有一席之地的时机。传奇生物正是在最初就锁定了BCMA靶点举行重点开发,才华有现在全球领先的职位。
4. 在已往的几年中,用于细胞治疗的细胞冷冻作育基的全球市场迅速生长,2015年至2020年的平均增添率为35%。在2019年,用于细胞治疗的细胞冷冻作育基的全球收入靠近5660万美元;现实产量约为22600升。市场竞争强烈。BioLife Solutions、Thermo Fisher Scientific、Merck、GE Healthcare、Zenoaq等是行业向导者,拥有要害手艺和专利,拥有高端客户。2019年,前5名制造商仅占87.92%的市场份额。2019年全球用于细胞治疗的细胞冷冻作育基市场规模抵达了3.7亿元,预计2026年将抵达9.3亿元,年复合增添率(CAGR)为13.7%。
5.?海内抗体药研发情形直接影响了CDMO名堂,大宗企业结构抗体药物研发,催生了早期临床样品外包效劳生产的需求,催生了苏桥生物、甲贝生物、澳斯康等这样的抗体药CDMO企业。海内的抗体药物名堂是出在成恒久和洗牌期,大宗的需求是建设在高度重复、同质化严重的大宗低度差别化产品的基础上的,随着海内抗体行业走向成熟,同质化项目推出或者被镌汰,抗体头部药企更倾向于自建生产基地,现在CDMO企业的高度生长,既保存真实的需求,也在部分水平上算是抗体药物同质化后的另一投资风口。一些定位于细分市场有现实需求的企业,也许能在大浪淘沙中分得一杯羹。